因为研发周期长导致成本居高不下，一些癌症和罕见病的“救命药”价格动辄以万为单位。

IT时报记者戚夜云
　　房子吃没了！
　　最近“救命药”格列卫因为一部电影成为热词。对于慢性白血病患者而言，格列卫作为特效药需要终生服用，一盒格列卫的市场售价高达2.35万元，一年仅维持生命的成本就需要近30万元。
　　不仅仅是格列卫，治疗癌症、肿瘤以及罕见病的药物，以万元为单位的市场售价并不少见。由于中国人口基数大，乘以任何罕见病，都是一个庞大的群体。在城市一些难以观察到的角落里，大量患者面临“救命药吃不起”的困境。
　　一款药物从研发到上市，中间会经历多个环节。然而造成高价救命药最为核心的原因，是创新药长达十几年的前期研发投入成本实在过于庞大。包括药企在内，产业链上下游都在思考，撬动笨重传统制药产业的支点在哪里？
　　正在革命智能驾驶、物联网等领域的AI技术，也在为制药行业带来“匪夷所思”的变化。《奇点临近》的作者，著名未来学家雷·库兹韦尔(Ray Kurzweil)曾言：“技术的力量正以指数级的速度迅速向外扩充。人类正处于加速变化的浪尖上，更多、更加超乎我们想象的极端事物将会出现。”这段著名的加速回归定律高度概括了当下AI技术在制药领域创新的生命力。
　　数据显示，仅仅是抗癌药物治疗市场，2012年就达到600亿规模，2016年破千亿，2018年这一数字暴涨到1400亿，年均复合率增长高达16%。
“救命药”为何吃不起创新药研发周期长达10年
　　从2007年苹果推出第一代iPhone 开始，智能手机市场花了十年的时间就增长到天花板，甚至前年开始全球手机市场还出现了下滑。然而，如果以2007年作为一款创新药研发的起点，那么现在很可能该款创新药才刚刚面市。与其他行业相比，药企的工业效率非常低缓。
　　一个新药物从研发到上市包括三大阶段：第一阶段包括靶点发现、药物发现、先导化合物优化、临床前研究，需要6—8年的发展时间；第二阶段的临床三期研究需要3—6年；第三阶段药局审批到生产还需要2年。一般药物研发过程中，每5000-10000个先导化合物进入临床前研究的有250个，而进入临床研究的不超过5个，最终能够获得新药批准的只有1个。
　　如此“吹尽狂沙”的过程，可见药物研发工程量十分浩大，根据塔夫特药物发展研究中心的数据，一款新药的面市从药物发现到获得FDA（美国食品药品监督管理局Food and Drug Administration）批准平均大约需要10-15年的时间，开发一个新药的平均成本大约为25.6亿美元，创新药的专利保护期高达20年，一般企业多在研发阶段就开始申请专利，大部分创新药上市后，剩余的专利期为6—10年。为了收回研发成本，一些肿瘤癌症类等创新药流通到市场时，售价往往高达数万。
　　医疗保障基本的前提，是保证患者得到真正有效的治疗，为此，中国政府在降低“天价”抗癌药工作中已有诸多积极尝试，不仅将实际进口抗癌药关税降至零，还将更多的抗癌药物纳入医保。但如果想问题从源头解决，高昂的研发投入是核心所在。这一摆放在传统制药企业面前无解的难题，正在试图通过引入AI技术获得答案。
AI制药：减少一半成本
　　大概20年前，研发实力强悍的药企雅培推出了一款治疗艾滋病的药物利托那韦，利托那韦上市半年后，药物的晶型从一种转变成了另外一种结构，导致药的有效性发生改变。面对这样的结果，雅培不得不把所有的药品撤回，重新进行药物制剂的研发。该事件不仅造成了雅培药物撤回的经济损失，而且雅培要面临美国FDA的一系列提问和质疑，本来已经用上救命药的患者也面临断药威胁。
　　药物研发是典型的高投入、高风险行业。对于药企而言，药物晶型研发是药物研发中从化合物确定到进入临床实验的中间环节，同一药物的不同晶型在外观、溶解度、熔点、溶出度、生物有效性等方面可能会有显著不同，并影响药物的稳定性、安全性、生物有效性及疗效。晶型研发作为一个以实验试错作为主流研发方式的研发步骤，一旦出错，风险代价十分高昂。
　　一些AI相关初创团队的思路是，以计算预测传统中需要实验才能得到的结果，从而提高药物研发与筛选的范围和效率，加速药物研发。晶泰科技就是这样一家以算法驱动创新的药物科技公司，他们以晶型预测为切入点，把药物分子中一些非常关键、影响后续是否能够研发成功的物理、化学、生物和药物的重要特征，利用量子物理及AI算法进行准确的预测。该公司CEO马健接受《IT时报》记者采访时说道，“通过计算，能够帮助药企优先选择最容易成功的药物化合物、晶型候选和研发路线，帮助这些药物研发专家趋利避害，减少研发时间和试错范围，尤其是晶型研发周期，会从几个月甚至一年缩短到几周到几个月。”
　　2017年被NVIDIA列为全球前五大对未来人类最具影响力公司之一的Insilico Medicine，是一家成立于美国、专注生物科学的人工智能公司，Insilico Medicine相关负责人朱青松在接受《IT时报》采访时，给出了更为具体的数据，他们预测Insilico Medicine AI药物研发管道，跟传统方法相比可以节约50%～80%的前期研发成本；前期研发周期可以缩短三分之二，甚至更多。
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